“人魚寶寶”（并腿畸形綜合征）、“瓷娃娃”（成骨不全癥）、“快樂木偶人”（安格曼綜合征）……這些都是形容罕見病的代稱。據(jù)統(tǒng)計(jì)，目前大約95％的罕見病仍沒有特效藥，而對(duì)于已有的罕見病治療藥物，臨床上往往稱之為“孤兒藥”——數(shù)量稀少且價(jià)格昂貴。
近日，關(guān)注罕見病群體的北京病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)發(fā)布了《2020罕見病醫(yī)療援助工程多方共付實(shí)踐報(bào)告》（以下簡稱《報(bào)告》），建議通過“1＋N”多方共付模式，搭建多層次保障體系，緩解患者治療支付壓力。觀海新聞?dòng)浾攉@悉，青島在罕見病保障方面走在全國前列，已推行全民補(bǔ)充醫(yī)保制度多年，其中包括報(bào)銷部分罕見病患者使用臨床必需、療效顯著、價(jià)格昂貴、不可替代的特殊藥品和醫(yī)用耗材發(fā)生的高額醫(yī)療費(fèi)用。今年，我市又將戈謝病、龐貝氏病和法布雷病三種罕見病特藥納入我市全民補(bǔ)充醫(yī)保范圍。
治療難題：用不上藥和用不起藥
根據(jù)世界衛(wèi)生組織的定義，罕見病為患病人數(shù)占總?cè)丝诘?．65‰到1‰的疾病。目前世界上共有7000多種罕見病，在我國已經(jīng)發(fā)現(xiàn)超過1400種。全國約有2000萬罕見病患者，其中大多數(shù)都是遺傳性疾病，很多患者在幼年時(shí)就會(huì)發(fā)病，需要終生與病魔斗爭。青島共有多少罕見病患者，暫未有相關(guān)統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)。
由于患者群體規(guī)模小，用不上藥和用不起藥成為罕見病患者治療中的難題。目前，我國已獲批上市55種罕見病治療用藥，其中有40多種被納入國家醫(yī)保藥品目錄。因?yàn)楹币姴∮盟幤毡榘嘿F，患者群體又太少，在醫(yī)保控費(fèi)的背景下，仍有許多罕見病用藥沒有進(jìn)入醫(yī)保目錄。
《報(bào)告》指出，目前在國內(nèi)上市的罕見病藥品有十余種還未能進(jìn)入醫(yī)保，而這些通常都是高價(jià)藥。以溶酶體貯積癥的五類疾病為例，足量用藥且全額自付的情況下，年治療費(fèi)用都在100萬元以上。通過中國罕見病聯(lián)盟對(duì)33種常見罕見病的調(diào)查數(shù)據(jù)來看，除高值藥罕見病外，其他罕見病的年治療自付費(fèi)用也在數(shù)萬元，這給罕見病家庭帶來沉重的醫(yī)療負(fù)擔(dān)。從50萬元一支的諾西那生鈉注射液，到一年治療費(fèi)可達(dá)200多萬元的艾而贊，天價(jià)“救命藥”總是引起社會(huì)關(guān)注。罕見病用藥的保障機(jī)制也面臨著許多困難。
全國領(lǐng)先，補(bǔ)充醫(yī)保報(bào)銷60％—80％
《報(bào)告》提出“1＋N”多方共付模式，其中“1”指的是由政府出資主導(dǎo)，通過基本醫(yī)保、大病保險(xiǎn)、醫(yī)療救助等政策保障罕見病患者治療用藥；“N”指的是通過其他社會(huì)主體共同參與，補(bǔ)充政策不足。通過2020年中國罕見病綜合社會(huì)調(diào)研的結(jié)果來看，被調(diào)查者（包括罕見病患者、家屬、病友組織、醫(yī)生）也普遍認(rèn)為，醫(yī)保應(yīng)該占罕見病醫(yī)療支出的更大部分。
為幫助罕見病患者擺脫治療困境，近年來，青島“先行先試”，出臺(tái)了針對(duì)罕見病的用藥保障政策，2012年，我市將建立重大疾病和罕見病醫(yī)療救助制度列入新增市辦民生項(xiàng)目之一，建立以特藥特材為保障重點(diǎn)的大病醫(yī)療救助制度。2016年下半年，我市將原大病醫(yī)療救助制度升級(jí)為全民補(bǔ)充醫(yī)保制度，從2017年1月1日起實(shí)施，這在全國具有領(lǐng)先創(chuàng)新意義。
市醫(yī)保局推出的全民補(bǔ)充醫(yī)保制度，即針對(duì)重特大疾病、災(zāi)難性疾病以及部分罕見病患者使用臨床必需、療效顯著、價(jià)格昂貴、不可替代的特殊藥品和醫(yī)用耗材發(fā)生的高額醫(yī)療費(fèi)用，由補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)基金報(bào)銷60％—80％。同時(shí)，將參保人一個(gè)年度內(nèi)目錄范圍外自費(fèi)治療費(fèi)用超過5萬元以上的部分，由補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)基金報(bào)銷70％，一個(gè)年度內(nèi)最高支付20萬元。該政策自2017年起實(shí)施，截至去年年底，全民補(bǔ)充醫(yī)保共保障53萬余人次、支付11．6億余元，有效緩解了我市重特大疾病患者“有病不敢醫(yī)、有藥不敢用”的切膚之痛，確保不發(fā)生“一人患大病，全家都倒下”的現(xiàn)象。
新福音：三種罕見病特藥納入補(bǔ)充醫(yī)保
記者獲悉，近期，青島罕見病患者及其家庭迎來更多福音。按照山東省的要求，我市將戈謝病、龐貝氏病和法布雷病三種罕見病特藥納入全民補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)特藥保障范圍。據(jù)悉，納入特藥保障范圍后，藥品費(fèi)用分段報(bào)銷，起付標(biāo)準(zhǔn)為2萬元，2萬元—40萬元以下的部分支付80％，40萬元（含）以上的部分支付85％，一個(gè)醫(yī)療年度內(nèi)每人最高支付90萬元。
三種罕見病特藥經(jīng)大病保險(xiǎn)報(bào)銷后剩余的藥品費(fèi)用，由藥品生產(chǎn)企業(yè)按談判協(xié)議約定對(duì)患者實(shí)施援助。經(jīng)大病保險(xiǎn)報(bào)銷和藥品生產(chǎn)企業(yè)援助后剩余的藥品費(fèi)用，符合醫(yī)療救助條件的患者由戶籍地政府按規(guī)定給予醫(yī)療救助。經(jīng)大病保險(xiǎn)報(bào)銷、企業(yè)援助、醫(yī)療救助后仍確有困難的，鼓勵(lì)慈善組織等社會(huì)力量給予幫扶。
此外，觀海新聞?dòng)浾攉@悉，我市于3月1日起執(zhí)行新版國家藥品目錄。本次談判納入藥品中含7個(gè)罕見病用藥，分別治療肺動(dòng)脈高壓、肢端肥大癥、多發(fā)性硬化癥等。（青島日?qǐng)?bào)／觀海新聞?dòng)浾?郭菁荔）
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