肥厚型心肌病起病隱匿、風(fēng)險(xiǎn)突出，給患者生活與心理帶來沉重負(fù)擔(dān)，也對臨床診療提出了更高要求。隨著創(chuàng)新療法不斷推進(jìn)，這一局面正迎來積極改變。在國家創(chuàng)新藥審評審批與臨床落地全面提速的政策支持下，第二代心肌肌球蛋白抑制劑1星舒平（阿夫凱泰片）已在我國率先獲批。3月17日，青島大學(xué)附屬醫(yī)院順利開出山東省首張?zhí)幏剑瑯?biāo)志著這一創(chuàng)新療法正式落地山東，讓山東省成人梗阻性肥厚型心肌病患者在家門口就能同步可及“全球新”創(chuàng)新藥，滿足臨床用藥急需。

青島大學(xué)附屬醫(yī)院主任醫(yī)師、青島市心肌病聯(lián)盟主席辛輝教授表示：“肥厚型心肌病是一種嚴(yán)重的遺傳性心臟疾病，也是青少年和運(yùn)動(dòng)員猝死的首要病因之一。它以心肌異常增厚為主要特征，影響著患者的心臟功能。其中梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者在所有肥厚型心肌病患者中約占到三分之二2，預(yù)后更差。一旦左心室流出道壓差（LVOT-G）升高，則會(huì)加劇心功能損傷，已有數(shù)據(jù)證實(shí)，LVOT-G每升高20mmHg，死亡和心臟移植風(fēng)險(xiǎn)升高24%。”

圖為辛輝教授為首方患者問診

由于潛在致命風(fēng)險(xiǎn)較高，對此類危急重癥進(jìn)行快速控制關(guān)乎著居民健康福祉，是心血管疾病整體防控事業(yè)中不可忽視的重要一環(huán)。辛輝教授表示：“目前，肥厚型心肌病尚不能完全治愈。臨床治療方案以藥物、侵入式治療等治療手段為主，來幫助患者降低心血管事件風(fēng)險(xiǎn)、減輕癥狀等，但仍存在手術(shù)存在專業(yè)技術(shù)高、存在并發(fā)癥風(fēng)險(xiǎn)、再干預(yù)風(fēng)險(xiǎn)等限制，缺乏病因干預(yù)的有效措施。隨著心肌肌球蛋白抑制劑的出現(xiàn)與迭代，這一長期存在的臨床困境終于迎來重要突破。”

辛輝教授表示：“不止于單純地緩解癥狀，肥厚型心肌病治療重點(diǎn)在于達(dá)成多重治療目標(biāo)的完全響應(yīng)。作為第二代心肌肌球蛋白抑制劑1，阿夫凱泰片擁有獨(dú)特的作用機(jī)制，可靶向源頭，快速控制LVOT-G等核心因素。《中國心肌病綜合管理指南2025》以及III期臨床研究數(shù)據(jù)顯示，校正安慰劑效應(yīng)后，阿夫凱泰片可實(shí)現(xiàn)2周降低LVOT-G 20mmHg，12周降低48mmHg，24周降低50mmHg，且藥物相互作用風(fēng)險(xiǎn)低。阿夫凱泰片的落地應(yīng)用，有望打破臨床診療的困局，帶來治療新選擇。”

伴隨著肥厚型心肌病診療技術(shù)的進(jìn)步，規(guī)范化管理的重要性日益凸顯。辛輝教授也指出：“過去我們常常關(guān)注‘用什么藥’，卻忽略了‘怎么管好病’。事實(shí)上，健全規(guī)范化的診療體系，把碎片化的診療環(huán)節(jié)串聯(lián)起來，可以有效提升診療效率，降低患者誤診漏診的幾率，實(shí)現(xiàn)快速治療，也能提供全程管理的健康服務(wù)，幫助患者改善長期預(yù)后。只有快速控病與規(guī)范化管理相結(jié)合，才能為患者筑起長期的心臟健康屏障。”（青島日報(bào)社/觀海新聞?dòng)浾?劉琴）

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